Cambridge-i kutatók új eredménye segíti egy neurodegeneratív betegség mélyebb megértését és hatékonyabb terápiák fejlesztését.

A Cambridge-i Egyetem Klinikai Idegtudományi Tanszéken, Dr. Lakatos András vezetésével és Dr. Szebényi Kornélia elsőszerzősségével jegyzett tanulmány egy új cerebrális organoid („mini agy”) betegségmodelljét írja le, rávilágítva az amiotrófiás laterálszklerózis és a frontotemporális demencia (ALS/FTD) betegségek kezdeti sejttípus-specifikus elváltozásaira.

Az ALS/FTD izombénuláshoz és kognitív hanyatláshoz vezető végzetes és gyorsan romló neurológiai spektrum betegség. Jelenleg nincsenek kezelések, amelyek megállíthatnák vagy visszafordíthatnák a betegséget. A terápiák fejlesztését eddig jelentősen hátráltatta a komplex és megbízható humán modellek hiánya, amelyek alkalmasak lennének a kezdeti és a betegség lefolyása során kialakuló patológia pontos mechanizmusainak vizsgálatára.

Dr. Szebényi Kornélia, Dr. Lakatos András laborjában dolgozott posztdoktori kutatóként. Munkája során ALS/FTD-betegek őssejtjeit használta „mini agyak” előállítására. Ez lehetővé tette a korai és egymástól egyértelműen elkülöníthető gén-expressziós és protein homeosztázis változások megfigyelését a különböző – betegség szempontjából releváns – sejtpopulációkban, valamint bemutatták, hogy ezek a változások visszafordíthatók.

A Nature neuroscience-ben megjelent munkájuk új és reprodukálható humán transzlációs platformot jelent a preklinikai ALS/FTD mechanizmusok, valamint a korai megelőző és terápiás megközelítések vizsgálatához. A teljes sajtóközlemény itt található. Dr. Szebényi Kornélia 2021 novemberétől a Természettudományi Kutatóközpont (TTK) Metabolikus Gyógyszer-kölcsönhatások Kutatócsoportjához csatlakozik, ahol az agyi organoid modelleket a neurotoxicitás és az idegrendszert érintő elváltozások vizsgálatára fogja használni, szoros együttműködésben a Cambridge-i kutatócsoporttal.